Galibra Neuroscience obtient les désignations FDA de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour sa thérapie génique contre le déficit SSADH

Galibra Neuroscience a annoncé avoir reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa thérapie génique expérimentale ciblant le déficit en succinate sémialdéhyde déshydrogénase (SSADH).

Ces désignations sont essentielles pour le développement de ce qui pourrait être la première thérapie modifiant la maladie pour ce trouble neurométabolique ultra-rare. Le déficit en SSADH est une maladie héréditaire qui entraîne l'accumulation de métabolites neurotoxiques et provoque de graves symptômes neurologiques.

La désignation de médicament orphelin offre des incitations telles qu'une exclusivité de marché pendant une période après l'approbation et des crédits d'impôt pour certains coûts de recherche clinique. La désignation de maladie pédiatrique rare peut qualifier l'entreprise pour un Priority Review Voucher (PRV), qui peut être utilisé pour accélérer l'examen par la FDA d'une future demande de médicament.

Galibra Neuroscience fait progresser sa thérapie génique vers des essais cliniques afin d'évaluer sa sécurité et son efficacité chez les patients pédiatriques atteints de déficit en SSADH.