Genezen et la Raiden Science Foundation s'associent pour la fabrication d'une thérapie génique UBA5
Genezen et la Raiden Science Foundation ont annoncé un partenariat de fabrication pour une thérapie génique de remplacement AAV9 destinée à un essai clinique sur la maladie UBA5. L'accord porte sur la production des vecteurs thérapeutiques.
Genezen, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) spécialisée dans les thérapies géniques, et la Raiden Science Foundation (RSF), une organisation parentale dédiée aux maladies rares, ont conclu un partenariat de fabrication. Cette collaboration se concentre sur la thérapie génique de remplacement AAV9 destinée à un essai clinique ciblant la maladie UBA5.
Conformément à l'accord, Genezen sera responsable de la fabrication des vecteurs AAV9, qui sont des composants essentiels pour la thérapie génique. Ce partenariat devrait faire progresser le développement clinique de la thérapie UBA5, visant à traiter une maladie génétique rare.
La maladie UBA5 est une affection grave causée par des mutations du gène UBA5, entraînant souvent des déficiences neurologiques significatives chez les personnes atteintes, en particulier chez les nourrissons et les enfants. La thérapie génique vise à corriger cette déficience en remplaçant ou en restaurant la fonction du gène UBA5.
La Raiden Science Foundation a activement soutenu les efforts de recherche et de développement pour la maladie UBA5. Cet accord de fabrication avec Genezen représente une étape clé dans la traduction des résultats de recherche en traitements cliniques potentiels pour les patients souffrant de cette maladie rare.