L'étude PETIT2 de GSK sur l'eltrombopag montre une réponse plaquettaire statistiquement significative chez les enfants atteints de PTI

GSK plc a annoncé le 13 juin 2014 les résultats de son étude de phase III PETIT2, qui a évalué l'efficacité de l'eltrombopag par rapport à un placebo chez des patients pédiatriques atteints de purpura thrombopénique immunologique (idiopathique) chronique (PTI). L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une amélioration statistiquement significative.

Près de 40 % des patients traités par eltrombopag ont obtenu une réponse plaquettaire cohérente pendant au moins six semaines sur huit, contre seulement 3,4 % dans le groupe placebo (p<0,001). Ces résultats ont été présentés lors du Congrès annuel de la Société européenne d'hématologie à Milan.

L'eltrombopag, connu sous le nom de Promacta™ aux États-Unis et de Revolade™ en Europe et dans d'autres pays, a présenté un profil de sécurité conforme aux constatations antérieures, sans nouvelles préoccupations de sécurité identifiées. Les événements indésirables courants dans le bras eltrombopag comprenaient la rhinopharyngite, la rhinite, la toux et les infections des voies respiratoires. Des événements indésirables graves ont été rapportés chez 8 % des patients traités par eltrombopag contre 14 % dans le groupe placebo.

GSK prévoit de déposer des demandes de soumission réglementaire pour une indication pédiatrique dans le PTI plus tard en 2014. Le PTI chronique est une affection caractérisée par de faibles taux de plaquettes, touchant jusqu'à 5 enfants sur 100 000 par an. Environ 30 % des cas de PTI pédiatriques deviennent persistants, présentant un risque de saignement grave.