GSK s'associe pour la thérapie génique des maladies rares

GSK plc a annoncé une nouvelle alliance stratégique avec la Fondazione Telethon et la Fondazione San Raffaele pour rechercher et développer des traitements novateurs pour les maladies génétiques rares, en utilisant la thérapie génique ex vivo sur les propres cellules souches du patient.

L'alliance s'appuie sur les recherches de l'Institut San Raffaele Telethon pour la thérapie génique (HSR-TIGET), une coentreprise établie depuis 1995. Aux termes de l'accord, GSK obtient une licence exclusive pour développer et commercialiser une thérapie génique expérimentale pour la déficience immunitaire combinée sévère par déficit en ADA (ADA-SCID), une maladie rare et potentiellement mortelle touchant environ 350 enfants dans le monde.

De plus, GSK co-développera avec la Fondazione Telethon et la Fondazione San Raffaele six autres applications de la thérapie par cellules souches ex vivo. Celles-ci utiliseront une nouvelle technologie de transfert de gènes développée par les scientifiques de HSR-TIGET et pourraient potentiellement traiter diverses maladies rares, y compris la leucodystrophie métachromatique (MLD) et le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).

La Fondazione Telethon recevra un paiement initial de 10 millions d'euros de GSK, ainsi que des paiements supplémentaires potentiels basés sur l'atteinte d'étapes clés de développement. L'alliance vise à apporter des thérapies avancées aux patients atteints de maladies rares et graves causées par un défaut monogénique.