GSK publie des données à long terme sur la thérapie génique pour l'ADA-SCID

GSK plc, en collaboration avec la Fondazione Telethon et l'Ospedale San Raffaele, a publié des données sur la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie génique destinée aux enfants atteints du déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID), une forme sévère d'immunodéficience combinée.

L'étude, détaillée dans la revue BLOOD, a analysé les résultats de 18 enfants traités entre 2000 et 2010 à l'Institut de Thérapie Génique San Raffaele Telethon (SR-Tiget). L'ADA-SCID est une maladie héréditaire rare qui empêche le développement d'un système immunitaire sain et qui est souvent mortelle au cours de la première année de vie.

Les résultats ont montré que les 18 patients étaient vivants après un suivi médian de 6,9 ans. La majorité a connu une reconstitution immunitaire dans les six mois suivant le traitement. De plus, 83 % des patients n'ont pas nécessité d'interventions supplémentaires telles que des greffes de cellules souches ou des thérapies de remplacement enzymatique après la thérapie génique. L'incidence des infections graves a considérablement diminué après le traitement par rapport à la période précédant le traitement.

Selon le rapport, 12 des 14 patients interrogés (86 %) fréquentaient l'école à un niveau approprié à leur âge. Les chercheurs ont souligné que cette thérapie génique, désormais connue sous le nom de Strimvelis™, offre une alternative aux enfants qui manquent d'un donneur compatible pour les greffes de cellules souches, réduisant ainsi les risques de complications telles que la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD).

Les effets indésirables rapportés étaient conformes à ceux attendus chez les patients atteints d'ADA-SCID subissant une chimiothérapie à faible dose et une récupération immunitaire. Les événements courants comprenaient les infections infantiles courantes. Parmi les événements indésirables graves, les infections étaient les plus fréquentes, souvent liées aux cathéters veineux centraux utilisés pendant le traitement. Aucun cas de leucémie n'a été observé à ce jour.