Le médicament de GSK contre le cancer du poumon à petites cellules obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis

GSK plc a annoncé le 10 décembre 2025 que son conjugué anticorps-médicament ciblant la B7-H3, le risvutatug rezetecan, a reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement du cancer du poumon à petites cellules (CPPC).

La désignation repose sur des données cliniques préliminaires démontrant des réponses durables chez les patients atteints de CPPC de stade avancé (CPPC-AV) traités par risvutatug rezetecan dans l'étude de phase I ARTEMIS-001. Le CPPC représente environ 13 % des diagnostics de cancer du poumon aux États-Unis, avec un taux de survie à 5 ans d'environ 3 % pour les stades avancés.

Il s'agit de la cinquième désignation réglementaire pour le risvutatug rezetecan, soulignant le potentiel de cet ADC ciblant la B7-H3, en cours de développement pour diverses tumeurs solides. Cette désignation fait suite à l'ODD accordée par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le carcinome neuroendocrine pulmonaire et à plusieurs désignations de "Breakthrough Therapy" par la FDA.

Le risvutatug rezetecan est une thérapie expérimentale composée d'un anticorps lié à une charge utile puissante. GSK a acquis les droits mondiaux pour développer et commercialiser le médicament auprès de Hansoh Pharma. Une étude mondiale de phase III pour le risvutatug rezetecan dans le CPPC-AV récidivant a débuté en août 2025.