Kazia Therapeutics initie une étude clinique pour un cancer du cerveau pédiatrique

Kazia Therapeutics Limited a démarré une nouvelle étude clinique, dénommée PNOC035, afin d'évaluer l'efficacité du paxalisib en combinaison avec la gemcitabine chez les patients pédiatriques et jeunes adultes diagnostiqués avec des tumeurs atypiques tératoïdes/rhabdoïdes (AT/RT) récurrentes ou progressives.

L'AT/RT est une forme rare et agressive de cancer du cerveau qui affecte principalement les jeunes enfants. Actuellement, il n'existe pas de thérapies approuvées pour cette condition, et les résultats de traitement sont souvent médiocres. Cette étude vise à répondre au besoin médical non satisfait dans cette population de patients.

L'étude multicentrique a inclus son premier patient, marquant une étape importante dans l'évaluation de ce nouveau traitement potentiel. L'essai examinera la sécurité et l'efficacité de la thérapie combinée chez les individus pour lesquels les options de traitement standard ont été épuisées.

Le paxalisib est un inhibiteur de la voie PI3K, administré par voie orale et développé par Kazia Therapeutics. La société poursuit son développement pour diverses indications oncologiques, cette étude se concentrant sur un cancer pédiatrique critique avec des alternatives thérapeutiques limitées.