Koselugo approuvé aux États-Unis pour les adultes atteints de neurofibromatose de type 1

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Koselugo (sélumétinib) pour le traitement des patients adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables. Alexion, AstraZeneca Rare Disease est responsable de ce médicament.

Cette décision réglementaire repose sur les résultats positifs de l'essai de phase III KOMET, qui est la plus grande étude mondiale contrôlée par placebo pour cette population de patients. L'essai a démontré une réduction significative de la taille des tumeurs chez les patients traités par Koselugo.

La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie génétique rare et progressive qui peut affecter plusieurs systèmes organiques. Des neurofibromes plexiformes (NP), pouvant causer des symptômes invalidants tels que la douleur et la faiblesse musculaire, se développent chez jusqu'à 50 % des personnes atteintes de NF1.

Cette approbation élargie permet d'assurer une continuité des soins pour les patients atteints de NF1 à travers différentes tranches d'âge aux États-Unis, car Koselugo est également approuvé pour les patients pédiatriques atteints de NP de la NF1.