NORD récompense les pionniers des maladies rares

Norwell, Massachusetts – L'Organisation Nationale pour les Maladies Rares (NORD) a dévoilé les lauréats de ses Rare Impact Awards 2026. Ces distinctions honorent des individus et des organisations pour leurs avancées significatives dans l'amélioration de la vie de plus de 30 millions d'Américains atteints de maladies rares.

Cette année, six entreprises et une organisation à but non lucratif sont célébrées pour avoir développé des thérapies novatrices qui ont considérablement amélioré les résultats pour les patients. Ces lauréats ont également été pionniers dans de nouvelles approches de recherche et ont fait progresser les efforts de plaidoyer, contribuant à une meilleure compréhension et à un paysage de traitement plus large pour les maladies rares.

Parmi les entreprises reconnues figurent Mighty Therapeutics pour FORZINITY™, la première thérapie pour le syndrome de Barth ; UCB pour KYGEVVI, un traitement pour la déficience en thymidine kinase 2 ; et Fondazione Telethon pour Waskyra™, la première thérapie génique approuvée par la FDA pour une maladie primaire du déficit immunitaire. D'autres lauréats comprennent Omeros pour YARTEMLEA®, Jazz Pharmaceuticals pour MODEYSO™ et Verastem Oncology pour AVMAPKI FARCYNJA CO-PACK.

De plus, la Foundation for Prader-Willi Research (FPWR) a reçu le prix de leadership Abbey S. Meyers pour ses initiatives de recherche axées sur les patients et le développement du registre mondial PWS (Global PWS Registry). Ce registre a joué un rôle dans l'approbation par la FDA d'une thérapie pour une maladie rare développée via la plateforme IAMRARE de NORD.