Denesimig de Novo Nordisk: sécurité et efficacité à long terme démontrées dans une étude sur l'hémophilie A

Novo Nordisk a présenté de nouvelles données issues de l'étude d'extension de phase 3 FRONTIER4, évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de son médicament expérimental denesimig (Mim8) pour l'hémophilie A. L'étude a examiné le médicament selon des schémas d'administration hebdomadaires, bi-hebdomadaires et mensuels.

Les analyses intérimaires ont inclus 426 participants de tous âges atteints d'hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs. Le profil de sécurité du denesimig était cohérent avec les conclusions antérieures du programme de recherche FRONTIER. Les réactions au site d'injection, peu fréquentes, étaient légères et transitoires. Aucune preuve d'anticorps neutralisants cliniquement significatifs n'a été observée.

En termes d'efficacité, les taux annuels moyens de saignement estimés (ABR) sont restés constants pour tous les schémas posologiques et indépendamment du statut inhibiteur. Chez les adultes et les adolescents, l'ABR moyen était de 0,75, et chez les enfants, il était de 0,37. Environ 71 % des adultes et adolescents, et 89 % des enfants n'ont signalé aucune hémorragie traitée sous prophylaxie par denesimig.

Novo Nordisk a soumis une demande de licence de produit biologique (BLA) pour le denesimig à la Food and Drug Administration (FDA) américaine en septembre 2025. Le même congrès a également vu la présentation de nouvelles données de l'étude concizumab explorer10, démontrant une réduction significative des taux de saignement chez les enfants atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs.

Ces résultats confirment les efforts continus de Novo Nordisk pour améliorer les options de traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie.