Oncotelic lance un essai clinique pour des tumeurs cérébrales pédiatriques

Oncotelic Therapeutics Inc. a annoncé le lancement d'une étude clinique randomisée, multicentrique, en deux parties (phase 1-2) évaluant son médicament expérimental OT-101 chez des patients pédiatriques diagnostiqués avec un gliome intrinsèque pontin diffus (DIPG). Le DIPG est une forme rare et agressive de cancer du cerveau affectant les enfants, avec un pronostic particulièrement sombre.

L'étude vise à déterminer la dose maximale tolérée (DMT) ou la dose recommandée pour la phase 2 (DRP2) d'OT-101 et à évaluer son efficacité chez les enfants atteints de DIPG. L'administration se fera par voie intrathécale ou intraventriculaire, permettant au médicament de contourner la barrière hémato-encéphalique et d'atteindre des concentrations thérapeutiques directement dans le liquide céphalo-rachidien. Cette approche est significative car la chimiothérapie n'a historiquement offert que des bénéfices cliniques limités pour le DIPG.

OT-101 est conçu pour cibler le transforming growth factor beta 2 (TGF-β2), une protéine impliquée dans la promotion de la croissance des cellules gliales et la création d'un microenvironnement tumoral immunosuppresseur. Des données précliniques et cliniques précoces suggèrent qu'OT-101 peut réduire la sécrétion de TGF-β2, inhiber la prolifération et la migration des cellules tumorales, et restaurer les réponses immunitaires anti-tumorales. Le médicament a précédemment montré une activité prometteuse en monothérapie chez des adultes atteints de gliome de haut grade récidivant/réfractaire.

La survie globale médiane des enfants atteints de DIPG est d'environ 10 mois après la radiothérapie standard, soulignant le besoin urgent de nouvelles stratégies thérapeutiques. L'étude d'Oncotelic cherche à répondre à ce besoin non satisfait en étudiant OT-101 comme consolidation post-radiothérapie. Des études de pharmacologie de sécurité chez le lapin et le primate ont indiqué des profils de sécurité favorables pour OT-101 administré par voie intrathécale.