Orchard Therapeutics annonce des résultats neurocognitifs précoces prometteurs pour l'OTL-201 dans la MPS-IIIA

Orchard Therapeutics a publié des résultats cliniques préliminaires, y compris les premières données neurocognitives, de son étude de preuve de concept en cours sur l'OTL-201, une thérapie génique expérimentale basée sur les cellules souches hématopoïétiques (CSH) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS-IIIA).

L'étude a inclus cinq patients âgés de 6 à 24 mois au moment de l'administration de l'OTL-201. Tous les participants ont atteint une greffe soutenue de cellules corrigées génétiquement et des niveaux supraphysiologiques de l'enzyme SGSH dans les leucocytes, qui ont été maintenus jusqu'à la dernière visite de suivi. Les niveaux de SGSH dans le liquide céphalo-rachidien étaient dans ou au-dessus de la plage normale six mois après le traitement.

Les premiers résultats neurocognitifs indiquent que quatre des cinq patients ont montré un gain de compétences cognitives en ligne avec le développement des enfants en bonne santé. Un patient a montré une amélioration marquée par rapport à l'histoire naturelle de la maladie à 18 mois de suivi. Trois autres patients sont actuellement dans la plage normale du quotient de développement (DQ), bien qu'un suivi plus long soit nécessaire.

Le traitement par OTL-201 a été généralement bien toléré. Six événements indésirables graves (EIG) ont été rapportés à ce jour, dont certains attribués à la conditionnement ou à la leucaphérèse. Aucun signe d'oncogenèse insertionnelle ou de dominance clonale n'a été observé à ce jour.