Pfizer lance une étude de phase 3 pour une thérapie génique expérimentale contre l'hémophilie B

NEW YORK & PHILADELPHIA – Pfizer Inc. a lancé une étude pivot de phase 3 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de sa thérapie génique expérimentale, fidanacogene elaparvovec, pour le traitement de l'hémophilie B, une maladie rare de la coagulation. L'essai clinique comprendra une phase préliminaire afin de recueillir des données sur la thérapie actuelle de remplacement du facteur IX des patients, qui servira de groupe de contrôle interne.

Le programme de phase 3 a été lancé suite à la reprise par Pfizer du programme de thérapie génique contre l'hémophilie B de Spark Therapeutics. Le fidanacogene elaparvovec est un vecteur adéno-associé (AAV) étudié, conçu pour délivrer un gène du facteur IX de coagulation humaine fonctionnel. La thérapie vise à permettre aux patients de produire eux-mêmes le facteur IX, les libérant potentiellement du besoin de perfusions régulières.

Cette étape marque une avancée significative dans le développement d'un traitement novateur pour les personnes atteintes de cette maladie hémorragique héréditaire. L'hémophilie B résulte d'une carence en facteur IX, une protéine cruciale pour la coagulation sanguine, et peut entraîner des saignements graves et potentiellement mortels.

Pfizer et Spark Therapeutics collaborent sur ce candidat-médicament de thérapie génique depuis 2014. Les données des études antérieures de phase 1/2 ont montré des résultats prometteurs quant à l'efficacité et au profil de sécurité de la thérapie, sans effets indésirables graves signalés. Pfizer supervisera désormais toutes les études ultérieures, les activités réglementaires, la fabrication et la commercialisation mondiale.