Pfizer acquiert licence pour un programme de traitement de l'amyotrophie spinale

Pfizer Inc. a acquis les droits de licence mondiaux exclusifs de Repligen Corporation pour faire progresser un programme de développement de médicament contre l'amyotrophie spinale (SMA). L'accord couvre RG3039, un candidat médicament à petite molécule actuellement en développement clinique, ainsi que des composés de secours et les technologies associées, initialement sous licence de Repligen auprès de Families of SMA (FSMA).

Selon les termes de l'accord, Repligen peut recevoir jusqu'à 70 millions de dollars de la part de Pfizer. Cela comprend un paiement initial de 5 millions de dollars et des paiements d'étape potentiels futurs pouvant atteindre 65 millions de dollars. Repligen recevra également des redevances sur les ventes futures des composés développés dans le cadre de cet accord.

Même si Pfizer prendra la responsabilité globale du programme, Repligen terminera les deux premières cohortes d'une étude de phase 1 évaluant RG3039 chez des volontaires sains, prévues pour le premier trimestre 2013. Après cela, Pfizer assumera entièrement le programme SMA, y compris la conduite des essais d'enregistrement nécessaires à l'approbation du produit.

L'amyotrophie spinale est une maladie neurodégénérative génétique rare à apparition précoce, répondant à un besoin médical non satisfait important. Ce partenariat vise à tirer parti de l'expertise de Pfizer dans les maladies génétiques et les médicaments orphelins pour accélérer le développement de thérapies potentielles pour les patients atteints de SMA.