L'étude de Pfizer sur la cachexie cancéreuse atteint son objectif principal
L'étude de phase 2 de Pfizer sur le ponsegromab a atteint son critère d'évaluation principal d'augmentation du poids corporel chez les patients atteints de cachexie cancéreuse. Des études préparatoires à l'enregistrement débuteront en 2025.

Pfizer Inc. a annoncé le 14 septembre 2024 des résultats positifs de son étude de phase 2 évaluant le ponsegromab pour le traitement de la cachexie cancéreuse. Le médicament, un anticorps monoclonal ciblant le facteur de croissance et de différenciation 15 (GDF-15), a atteint son critère d'évaluation principal d'augmentation du poids corporel des patients par rapport à un placebo.
L'étude a inclus 187 participants atteints de cancer du poumon non à petites cellules, de cancer du pancréas ou de cancer colorectal, présentant des niveaux élevés de GDF-15. À la dose la plus élevée testée, 400 mg, les patients ont connu une augmentation moyenne de leur poids corporel de 5,6 % sur 12 semaines. Des améliorations ont également été observées concernant l'appétit, les symptômes de cachexie, l'activité physique et la masse musculaire. Le traitement a été jugé généralement sûr et bien toléré à toutes les doses.
La cachexie cancéreuse est une affection courante et potentiellement mortelle caractérisée par une perte de poids significative et une détérioration fonctionnelle chez les patients atteints de cancer, nuisant gravement à leur qualité de vie. Le Dr Jeffrey Crawford, investigateur principal et chercheur au Duke Cancer Institute, a souligné que ces découvertes apportent l'espoir d'une thérapie ciblée révolutionnaire.
Sur la base de ces résultats encourageants de phase 2, Pfizer prévoit d'initier des études préparatoires à l'enregistrement en 2025. Les données de l'étude ont été simultanément publiées dans The New England Journal of Medicine. Le ponsegromab fait également l'objet d'études chez les patients atteints d'insuffisance cardiaque présentant des concentrations élevées de GDF-15.