Pierre Fabre soumet à nouveau une demande de médicament à la FDA

Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc. (PFP) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de licence biologique (BLA) resoumise pour le tabelecleucel. Le médicament est destiné au traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints de la maladie lymphoproliférative post-transplantation à virus d'Epstein-Barr (EBV+ PTLD) et ayant reçu au moins une thérapie antérieure.

La resoumission de la BLA fait suite à une réunion de type A avec la FDA en avril 2026. Elle comprend un ensemble de données mis à jour avec des patients supplémentaires et un suivi plus long de l'étude pivot de phase 3 ALLELE en cours. La soumission intègre également des données supplémentaires provenant de programmes d'accès élargi et de l'expérience commerciale européenne.

L'EBV+ PTLD est un cancer du sang rare et potentiellement mortel qui peut survenir après une transplantation lorsque la réponse immunitaire des lymphocytes T du patient est altérée. S'il est approuvé, le tabelecleucel serait le premier traitement autorisé par la FDA pour les patients atteints d'EBV+ PTLD dont les perspectives de survie sont limitées, souvent mesurées en semaines ou en mois après l'échec de la thérapie initiale.

Le tabelecleucel, commercialisé sous le nom d'EBVALLO™ en Europe, au Royaume-Uni et en Suisse, est encore expérimental aux États-Unis. Pierre Fabre Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies pour l'oncologie et les maladies rares.