Prime Medicine lance des tests d'édition génétique in vivo chez l'humain

La société de biotechnologie américaine Prime Medicine a annoncé avoir mené le premier essai clinique consistant à modifier l'ADN directement à l'intérieur d'un patient humain. L'intervention vise à traiter la maladie de Wilson, une affection génétique empêchant l'élimination du cuivre, provoquant une accumulation toxique dans le foie et le cerveau.

Le traitement repose sur une plateforme propriétaire de modification génétique, conçue pour réécrire les séquences d'ADN défectueuses directement dans les cellules hépatiques. Actuellement, les options thérapeutiques se limitent à une gestion médicamenteuse à vie ou à une greffe de foie, cette dernière présentant des risques chirurgicaux élevés.

Le directeur médical de l'entreprise, Mohammed Asmal, a indiqué que cette thérapie cherche à offrir une solution curative unique avant l'apparition de dommages irréversibles. Les données concernant l'innocuité et l'efficacité de cet essai devraient être communiquées d'ici 2027.

Prime Medicine concentre ses efforts sur la précision de son outil d'édition, cherchant à minimiser les modifications génétiques non désirées. Cet essai constitue une étape importante pour évaluer l'applicabilité de la technologie à d'autres maladies génétiques touchant divers organes et types cellulaires.