Ractigen Therapeutics présente des données positives pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Ractigen Therapeutics a présenté les premières données cliniques chez l'homme pour son candidat-médicament RAG-18, destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les résultats, partagés en mars 2026 lors du congrès de la World Muscle Society (WMS 2026), indiquent que le médicament peut augmenter en toute sécurité l'expression de la protéine utrophine endogène dans le muscle squelettique humain.

L'étude fournit la première preuve clinique du mécanisme d'action de la thérapie par activation de l'ARN (RNAa) dans une maladie monogénique. Le RAG-18 est administré par voie systémique sous forme d'un petit ARN activateur (saRNA). L'analyse des biopsies musculaires a révélé une augmentation de 3,5 à 5,3 fois de l'utrophine au niveau du sarcolemme, ainsi que des améliorations dans le remodelage histopathologique musculaire.

Les patients de l'essai ont également montré des tendances favorables dans les paramètres fonctionnels moteurs et pulmonaires. Le médicament a maintenu un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, sans toxicité limitant la dose (DLT) ni événements indésirables graves (SAE) rapportés. Le recrutement des patients pour la deuxième cohorte de dosage est maintenant terminé.

Le RAG-18 utilise la plateforme RNAa de Ractigen et la technologie de conjugaison lipidique LiCO™ pour des perfusions intraveineuses mensuelles. Cette approche active les mécanismes de transcription endogènes de la cellule pour stimuler la production d'utrophine, sans vecteurs viraux ni édition permanente de l'ADN. Le RAG-18 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.