REGENXBIO présente des données de durabilité sur trois ans pour sa thérapie génique dans la rétinopathie diabétique
REGENXBIO a annoncé des données positives de suivi sur trois ans pour sa thérapie génique expérimentale, surabegene lomparvovec, dans la rétinopathie diabétique. Le traitement a démontré une efficacité durable sans événements menaçant la vision.
ROCKVILLE, Maryland – REGENXBIO Inc. a annoncé le 24 septembre 2026 des données positives de suivi à long terme de son étude de phase II ALTITUDE® pour la thérapie génique expérimentale surabegene lomparvovec (sura-vec) dans le traitement de la rétinopathie diabétique (RD). Les données, présentées lors de la 59e réunion scientifique annuelle de la Retina Society, ont montré une efficacité et une sécurité durables.
Les résultats de l'étude ont indiqué qu'une majorité des participants de niveau de dose 3 atteints de rétinopathie diabétique non proliférative (RDNP) ont obtenu une amélioration de plus de deux étapes sur l'échelle de sévérité de la rétinopathie diabétique (DRSS) trois ans après une seule administration de sura-vec par voie suprachoroïdienne. Ces participants n'ont subi aucun événement menaçant la vision et n'ont nécessité aucun traitement supplémentaire pour la RD. Des stéroïdes topiques prophylactiques de courte durée ont été utilisés sans inflammation intraoculaire observée.
« Ces derniers résultats à long terme sont très encourageants et renforcent le potentiel de sura-vec pour changer le paysage thérapeutique des millions de patients atteints de rétinopathie diabétique non proliférative », a déclaré Steve Pakola, M.D., Chief Medical Officer de REGENXBIO. « Les données sur trois ans continuent de montrer des améliorations significatives de la DRSS ainsi qu'une réduction de la progression de la maladie. »
La rétinopathie diabétique est une cause majeure de perte de vision chez les adultes dans le monde et touche près de 10 millions de personnes rien qu'aux États-Unis. Les traitements actuels nécessitent souvent des injections répétées, ce qui représente un fardeau important. Une administration unique de sura-vec pourrait potentiellement réduire ou éliminer le besoin d'injections intraoculaires continues et diminuer le risque de complications menaçant la vision.
REGENXBIO développe sura-vec pour une gamme de maladies rétiniennes chroniques. L'entreprise se concentre sur l'avancement de traitements uniques pour les maladies rares et rétiniennes grâce à sa technologie de thérapie génique AAV.