REGENXBIO vise le premier trimestre 2027 pour son dépôt réglementaire sur la dystrophie musculaire
La société de thérapie génique REGENXBIO a fait le point sur ses avancées cliniques et le calendrier de soumission de ses nouveaux traitements.
REGENXBIO a annoncé que le dépôt de la demande de licence biologique (BLA) pour le candidat RGX-202, destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, est prévu pour le premier trimestre 2027. La société anticipe une procédure d'approbation accélérée, avec une décision potentielle au second semestre 2027.
Sur le plan ophtalmologique, la société prévoit de publier les résultats principaux des études pivots ATMOSPHERE et ASCENT, portant sur le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) exsudative, au cours du quatrième trimestre 2026. Parallèlement, l'essai clinique de phase IIb/III NAAVIGATE, ciblant la rétinopathie diabétique, se poursuit conformément au calendrier établi.
Ces étapes cliniques marquent une phase déterminante pour l'entreprise, qui cherche à valider sa plateforme de thérapie génique. La progression réglementaire des candidats constitue le moteur principal de la stratégie opérationnelle de l'entreprise sur un marché en pleine mutation.