RESTEM administre le premier patient dans une étude sur la dystrophie musculaire

La société de biotechnologie RESTEM a annoncé le lancement d'un essai clinique de phase 1/2a pour Restem-L, une thérapie cellulaire ciblant la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD). Le premier patient a désormais été traité dans le cadre de cette étude, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité préliminaire des UMPCs chez les patients atteints de FSHD.

L'étude clinique est financée par SOLVE FSHD, une organisation axée sur l'accélération des traitements pour cette maladie neuromusculaire rare. La FSHD se caractérise par une faiblesse musculaire progressive, affectant principalement le visage, les omoplates et le haut des bras. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour cette affection.

La thérapie Restem-L de RESTEM utilise des cellules progénitrices modifiées dérivées de la paroi du cordon ombilical (UMPCs). L'essai de phase 1/2a est une étude randomisée contrôlée par placebo qui inclura 16 patients. L'objectif principal est la sécurité, tandis que les critères secondaires comprennent les marqueurs immunitaires et inflammatoires, les résultats fonctionnels rapportés par les patients et les cliniciens, ainsi que les biomarqueurs issus d'IRM et de biopsies musculaires.

"Cet essai clinique nous permet d'explorer le potentiel de Restem-L au-delà des maladies auto-immunes et d'étendre notre portée à d'autres affections graves d'origine inflammatoire avec des besoins médicaux non satisfaits élevés, telles que la FSHD", a déclaré Andres Isaias, PDG de RESTEM. L'entreprise développe des thérapies cellulaires "prêtes à l'emploi" conçues pour moduler le système immunitaire.

La FSHD touche environ 1 personne sur 8 000 dans le monde. La prise en charge actuelle de la maladie se concentre sur la gestion des symptômes, le ralentissement de la progression de la maladie et l'amélioration de la qualité de vie.