Ribo publie des données positives d'essai de Phase 2a pour le vortosiran chez des patients atteints de maladie coronarienne

Suzhou Ribo Life Science a annoncé le 23 juillet 2026 des résultats positifs d'un essai clinique européen de phase 2a évaluant le vortosiran (RBD4059), une thérapie à base d'ARNsi ciblant le facteur XI de coagulation (FXI). L'étude a examiné le candidat-médicament chez des patients atteints de maladie coronarienne chronique (MCC) recevant un traitement standard à l'aspirine.

L'étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo a révélé que le vortosiran était généralement bien toléré. Il a démontré une suppression marquée, dose-dépendante et durable de l'activité du FXI, en particulier à des doses plus élevées. Les patients du groupe à haute dose ont atteint une réduction maximale moyenne de 92 % de l'activité du FXI, qui a persisté pendant plusieurs mois après l'administration, suggérant un potentiel d'administration tous les trois à six mois.

Ces résultats représentent la première preuve clinique de concept mondiale de l'inhibition du FXI médiée par l'ARNsi chez les patients atteints de MCC avec une administration répétée. Ribo suggère que cela soutient le potentiel du vortosiran en tant que thérapie antithrombotique différenciée et à longue durée d'action. En ciblant le FXI, le vortosiran vise à réduire le risque de thrombose tout en préservant l'hémostase, abordant ainsi un besoin médical non satisfait important dans le domaine des maladies cardiovasculaires.

Aucun événement indésirable grave lié au traitement, aucun saignement majeur ni aucun saignement non majeur cliniquement pertinent n'ont été observés. Ribo affirme que cela soutient un profil de sécurité favorable par rapport aux anticoagulants existants. La société a lancé le programme ORBIT-XI, comprenant plusieurs études de phase 2b, pour progresser vers le développement de phase 3 pour diverses indications.