RiboX Therapeutics obtient l'autorisation de la FDA pour une thérapie CAR in vivo contre les cytopénies auto-immunes

RiboX Therapeutics a annoncé avoir reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) concernant RXIM002. Cette autorisation permet à l'entreprise de lancer une étude clinique de phase 1.

L'essai évaluera une thérapie CAR-T in vivo ciblée, administrée par des nanoparticules lipidiques, pour le traitement des cytopénies auto-immunes. Les cytopénies auto-immunes surviennent lorsque le système immunitaire attaque par erreur les propres cellules sanguines du corps.

RXIM002 utilise la technologie de l'ARN circulaire (circRNA) pour son approche de thérapie génique in vivo. Cette méthode diffère des thérapies à base d'ARN traditionnelles et vise à améliorer l'efficacité et la sécurité du traitement grâce à un ciblage précis.

L'objectif principal de l'étude de phase 1 est d'évaluer la sécurité et la tolérance de RXIM002 chez les patients atteints de cytopénies auto-immunes. Les résultats de cette étude initiale guideront le développement futur de la thérapie.