Pipeline de thérapies à ARN en accélération : plus de 20 entreprises pharmaceutiques développent des médicaments
Un nouveau rapport révèle que plus de 20 entreprises développent plus de 90 candidats-médicaments utilisant la technologie de l'interférence ARN. Plusieurs essais cliniques prometteurs ont débuté en juin 2026.
Le paysage des thérapies basées sur l'interférence ARN (ARNi) connaît une accélération du développement, avec plus de 20 entreprises pharmaceutiques faisant progresser plus de 90 candidats-médicaments, selon le rapport "RNA Interference Pipeline Insight 2026" de DelveInsight. Ces candidats se trouvent à différents stades de développement clinique et non clinique.
Une activité significative d'essais cliniques a été rapportée en juin 2026. Mirum Pharmaceuticals a lancé un essai mondial de phase 3 pour évaluer le brelovitug destiné au traitement de l'infection chronique par le virus de l'hépatite delta (VHD). Le Fred Hutchinson Cancer Center a débuté un essai de phase 2 étudiant le remdesivir pour le traitement des infections par le virus respiratoire syncytial (VRS) chez les patients immunodéprimés. Regeneron Pharmaceuticals recherche un médicament expérimental, ALN-CFB, pour les patients atteints de la maladie de Marchiafava-Micheli (PNH) souffrant d'anémie. De plus, RiboX Therapeutics Ltd. évalue la sécurité et l'efficacité du RXRG001 pour le traitement de la sécheresse buccale induite par les radiations.
Parmi les acteurs clés dans le domaine de l'ARNi identifiés dans le rapport figurent Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals et Dicerna Pharmaceuticals. Leurs recherches en cours, axées sur des thérapies comme l'inclisiran et le vutrisiran, visent à traiter un éventail de pathologies, des maladies génétiques rares aux indications oncologiques.
L'interférence ARN (ARNi) est un processus biologique par lequel de petites molécules d'ARN silencient des gènes spécifiques. Ce mécanisme est exploité pour développer des thérapeutiques ciblées capables de s'attaquer aux causes moléculaires des maladies. Bien que le domaine soit encore en évolution, il offre un potentiel considérable pour le traitement de conditions pour lesquelles il n'existait auparavant aucune option thérapeutique efficace.