Roots Analysis identifie les 10 premières entreprises de thérapie cellulaire et génique

Le cabinet d'études de marché Roots Analysis a publié en août 2023 une liste de dix entreprises clés dans le secteur des thérapies cellulaires et géniques. L'analyse a porté sur près de 480 entités axées sur le développement de ces thérapies à différents stades.

Les thérapies cellulaires et géniques émergent comme des approches prometteuses pour des affections précédemment dépourvues de traitements efficaces, y compris certains cancers et troubles génétiques rares. Les thérapies à base de cellules T, telles que la thérapie CAR-T, ont montré une efficacité particulière dans l'éradication des cellules tumorales. En 2023, plus de 1 035 études cliniques étaient en cours pour ces candidats thérapeutiques.

Le domaine aborde également plus de 7 000 maladies rares documentées, dont beaucoup résultent d'anomalies génétiques. Des stratégies de thérapie génique sont développées pour des affections comme la drépanocytose, la maladie de Parkinson et l'amyotrophie spinale. La recherche de traitements curatifs, par opposition à la simple gestion de la maladie, stimule la demande d'approches avancées de manipulation génique.

À l'échelle mondiale, plus de 1 000 candidats à la thérapie cellulaire et génique sont en cours d'étude, et plus de 40 thérapies ont déjà obtenu l'approbation des autorités réglementaires. Parmi les exemples notables figurent Tecartus de Gilead Sciences et Breyanzi de Bristol Myers Squibb pour le traitement du cancer, ainsi qu'Elevidys de Sarepta Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Le développement et la fabrication de ces thérapies avancées nécessitent des investissements substantiels.

L'analyse de Roots Analysis sur les marchés des thérapies T et des thérapies géniques offre un aperçu du paysage actuel et des opportunités futures. Des entreprises comme BridgeBio et Intellia Therapeutics, figurant sur la liste, ont obtenu des financements importants pour leurs efforts de recherche et développement.