Rznomics obtient un avis favorable pour la désignation de médicament orphelin de RZ-001 pour le gliome

La société biopharmaceutique sud-coréenne Rznomics Inc. a annoncé avoir reçu un avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant la désignation de médicament orphelin (DMO) pour son traitement expérimental RZ-001 (taspitimagene advec) pour le traitement du gliome.

RZ-001 est une thérapie génique véhiculée par un vecteur adénovirus sérotype 5, utilisant la plateforme propriétaire de ribozymes à épissage d'ARN de Rznomics. Elle cible l'ARN messager de la télomérase transcriptase inverse humaine (hTERT), surexprimé dans 80 à 90 % des cancers humains. La thérapie remplace l'ARN cible par un ARN thérapeutique codant pour la thymidine kinase (HSV-TK) du virus de l'herpès simplex, induisant ainsi sélectivement l'apoptose dans les cellules cancéreuses.

La recommandation est basée sur les données cliniques intérimaires de phase 1/2a chez des patients atteints de glioblastome multiforme (GBM) récurrent, un sous-type de gliome très agressif. Le COMP a déterminé que RZ-001 a le potentiel d'apporter un "bénéfice significatif" par rapport aux thérapies existantes.

Suite à la désignation officielle par la Commission européenne, Rznomics sera éligible à des incitations réglementaires et commerciales clés, notamment jusqu'à 10 ans d'exclusivité de marché et une assistance protocolaires de l'EMA.