Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour le rilzabrutinib dans la maladie liée aux IgG4

Sanofi a reçu la désignation de médicament orphelin du ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) pour son médicament expérimental rilzabrutinib destiné au traitement de la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD). Cette désignation est accordée aux médicaments destinés aux maladies rares ou aux affections pour lesquelles il existe des besoins médicaux non satisfaits. La IgG4-RD est une maladie chronique rare, progressive, d'origine immunitaire, qui peut causer des dommages organiques importants.

Cette reconnaissance fait suite à des données positives issues d'une étude de phase 2 où le rilzabrutinib a démontré une réduction des poussées de la maladie et du besoin de traitement par glucocorticoïdes sur 52 semaines. Le profil de sécurité de l'étude était cohérent avec les essais précédents, sans nouveaux signaux de sécurité identifiés. Sanofi évalue actuellement le rilzabrutinib dans une étude de phase 3 pour la IgG4-RD.

Le rilzabrutinib est étudié pour plusieurs maladies rares d'origine immunitaire. Le candidat médicament a déjà reçu des désignations similaires au niveau mondial pour la IgG4-RD. Il a également obtenu des approbations pour la purpura thrombopénique immunologique (PTI) aux États-Unis, dans l'Union européenne et aux Émirats arabes unis, et un examen réglementaire pour la PTI est en cours au Japon.

Le rilzabrutinib est un inhibiteur oral et réversible de la Bruton's tyrosine kinase (BTK) conçu pour restaurer l'équilibre immunitaire. La BTK joue un rôle essentiel dans diverses maladies d'origine immunitaire et processus inflammatoires. Sanofi continue d'explorer le potentiel du rilzabrutinib pour une gamme de maladies rares.