Sanofi présente de nouvelles données sur Nexviazyme pour la maladie de Pompe

Sanofi a annoncé de nouvelles données cliniques pour Nexviazyme (avalglucosidase alfa), un traitement de la maladie de Pompe. Les résultats, présentés lors du 20e symposium mondial annuel sur la maladie de Pompe, mettent en évidence la sécurité clinique, les bénéfices et la durabilité à long terme du médicament chez diverses populations de patients.

Les données indiquent que Nexviazyme a amélioré de manière significative la ptose, ou affaissement de la paupière, chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD). Ces résultats proviennent de l'extension à long terme de l'étude de phase 2 Mini-COMET. De plus, des données initiales de l'étude de phase 3 Baby-COMET, évaluant l'avalglucosidase alfa chez des patients IOPD jamais traités auparavant, ont été présentées. La ptose peut entraîner une déficience visuelle et une diminution de la qualité de vie, affectant environ 50 % des patients IOPD.

Le symposium a également inclus des présentations sur l'utilisation de Nexviazyme dans la maladie de Pompe à début tardif (LOPD). Les résultats à long terme de l'étude NEO-EXT, s'étendant sur huit ans, ainsi que les données du monde réel issues du registre international de la maladie de Pompe, soutiennent l'efficacité soutenue et le profil de sécurité favorable du médicament.

Sanofi a souligné que les données présentées renforcent la valeur de l'avalglucosidase alfa dans le traitement de la maladie de Pompe. L'entreprise a indiqué que les preuves démontrent la durabilité du traitement et un profil d'efficacité et de sécurité favorable sur un large éventail de types de patients et de circonstances cliniques. Les chercheurs poursuivent leurs travaux pour répondre aux besoins non satisfaits.

Dans l'étude comparative COMET, moins de réactions liées à la perfusion (IAR) apparues pendant le traitement ont été rapportées dans le groupe avalglucosidase alfa par rapport au groupe alglucosidase alfa. Les événements indésirables les plus fréquents comprenaient le prurit et l'urticaire, la majorité des réactions étant légères à modérées.