Sanofi présente des données sur les maladies rares au congrès ISTH
Sanofi présentera de nouvelles données sur les traitements des maladies rares, dont la thrombocytopénie immunologique (TPI) et l'hémophilie, lors du congrès de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Washington D.C.

La société pharmaceutique Sanofi présentera 18 nouvelles conclusions de recherche, dont cinq présentations orales, lors du 33e congrès de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Washington D.C., du 21 au 25 juin 2025. Les données portent sur les maladies rares du sang, en particulier la thrombocytopénie immunologique (TPI) et l'hémophilie.
Sanofi présentera des données sur la sécurité et l'efficacité du rilzabrutinib, un inhibiteur oral de BTK, dans le traitement de la TPI. Les nouvelles conclusions de l'étude de phase 3 LUNA 3 mettront en évidence le potentiel du médicament pour améliorer le nombre de plaquettes. Le rilzabrutinib est actuellement en cours d'examen réglementaire aux États-Unis, dans l'UE et en Chine pour la TPI, avec une décision attendue de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en août 2025.
De plus, des données sur les traitements de l'hémophilie de Sanofi, ALTUVIIIO et Qfitlia, seront présentées. Les données de modélisation pour Qfitlia prédisent une corrélation entre la diminution des niveaux d'antithrombine (AT) et la protection contre les saignements. Les données à long terme pour ALTUVIIIO renforcent son efficacité et sa sécurité chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A sévère.
Sanofi souligne son engagement à répondre aux besoins non satisfaits dans les maladies rares du sang. La société voit un potentiel dans le rilzabrutinib pour cibler la dérégulation immunitaire et l'inflammation sous-jacentes dans les maladies rares.
Ces présentations soulignent la position de Sanofi dans le traitement de l'hémophilie et ses efforts pour élargir les options de traitement pour les patients atteints de maladies rares du sang.