Sanofi obtient l'approbation américaine pour un traitement de l'hémophilie A et B

Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Qfitlia (fitusiran), une nouvelle thérapie pour l'hémophilie A ou B. Il s'agit de la première approbation pour un traitement abaissant l'antithrombine destiné à la prophylaxie de routine visant à prévenir ou réduire les épisodes de saignement chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus, avec ou sans inhibiteurs.

L'approbation, basée sur les données des études de phase 3 ATLAS, a démontré une protection cliniquement significative contre les saignements, mesurée par les taux de saignement annualisés (ABR). Le mécanisme unique de Qfitlia agit en abaissant l'antithrombine, une protéine qui inhibe la coagulation sanguine. Cette action contribue à augmenter la génération de thrombine, restaurant ainsi l'hémostase chez les personnes atteintes d'hémophilie.

Utilisant la technologie de l'ARN interférent court (siRNA), Qfitlia permet une faible fréquence de traitement, administrée par injection sous-cutanée avec un stylo prérempli ou une seringue et une aiguille. Les patients peuvent recevoir le traitement aussi peu que six fois par an. Ce calendrier de dosage peu fréquent vise à réduire le fardeau du traitement pour les patients et leurs familles par rapport aux options de traitement existantes.

Sanofi a déclaré que Qfitlia a le potentiel de modifier considérablement le paysage du traitement de l'hémophilie. La société a souligné que la thérapie offre une protection efficace contre les saignements, une administration peu fréquente et une administration simplifiée. Qfitlia se positionne comme la thérapie avec le moins de doses parmi toutes les thérapies prophylactiques, avec un prix comparable à celui des autres traitements prophylactiques de l'hémophilie. La FDA avait précédemment accordé à Qfitlia le statut de médicament orphelin et la désignation de thérapie révolutionnaire.