SAR446523, candidat médicament de Sanofi contre le myélome multiple, obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à SAR446523, un anticorps expérimental de Sanofi. Cette désignation concerne le traitement potentiel des myélomes multiples en rechute ou réfractaires.
Paris, le 30 juillet 2025 – Sanofi a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à son anticorps expérimental, SAR446523. Ce candidat médicament est développé pour le traitement potentiel des patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire (MM R/R), un cancer des plasmocytes.
La désignation de médicament orphelin est attribuée aux thérapies expérimentales destinées à traiter des maladies ou conditions médicales rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. SAR446523 est un anticorps IgG1 conçu pour cibler le récepteur 5D de la famille C du groupe 5 des récepteurs couplés aux protéines G (GPRC5D), une protéine fortement exprimée sur les cellules du myélome multiple et faiblement dans les tissus sains.
Sanofi évalue actuellement la sécurité et l'efficacité de SAR446523 dans le cadre d'une étude de phase 1 en cours, la première étude chez l'humain pour les patients atteints de MM R/R. L'entreprise a souligné que le myélome multiple demeure une maladie incurable nécessitant de nouvelles options thérapeutiques, en particulier pour les patients qui ne répondent plus aux traitements existants.
Le myélome multiple est la deuxième hémopathie maligne la plus fréquente dans le monde. Malgré les avancées dans les traitements, la maladie présente un taux de rechute élevé, ce qui souligne le besoin de thérapies innovantes.