Nexviazyme de Sanofi atteint ses objectifs dans une étude de phase 3 chez des nourrissons atteints de la maladie de Pompe

Sanofi a annoncé le 30 juin 2026 que son médicament Nexviazyme (avalglukosidase alfa) a atteint tous les critères d'évaluation primaires et secondaires de l'étude de phase 3 Baby-COMET chez les nourrissons atteints de la maladie de Pompe. Le critère d'évaluation principal de l'étude, la survie et l'absence de ventilation invasive à 52 semaines de traitement, a été atteint chez des nourrissons naïfs de traitement âgés de zéro à six mois.

L'étude a également montré des améliorations numériques dans d'autres mesures de la progression de la maladie à 52 semaines. Tous les critères d'évaluation secondaires, y compris la survie et l'absence de ventilation invasive à 12 et 18 mois d'âge, ont été atteints. Sanofi prévoit de soumettre ces données pour soutenir une demande réglementaire aux États-Unis pour le traitement de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD) au cours du second semestre 2026.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire et progressive, causée par une carence en enzyme alpha-glucosidase acide. L'IOPD est la forme la plus agressive de la maladie, pouvant entraîner des complications graves et mortelles sans traitement. Nexviazyme est conçu pour faciliter la capture enzymatique dans les cellules, aidant à éliminer l'excès de glycogène qui s'accumule dans les cellules musculaires et peut endommager les muscles squelettiques et cardiaques.

Dans l'étude Baby-COMET, Nexviazyme a été bien toléré, avec un profil de sécurité cohérent avec le profil connu de l'avalglukosidase alfa. Aucun événement indésirable grave lié au traitement, décès ou arrêt de traitement n'a été rapporté. Les réactions liées à la perfusion étaient gérables et sont survenues chez 29,4% des participants.

Les résultats seront présentés le 8 juillet 2026 lors du 19e Congrès International sur les Maladies Neuromusculaires à Florence, Italie. Nexviazyme est déjà approuvé dans plusieurs pays pour le traitement de la maladie de Pompe. Aux États-Unis, il a été approuvé en 2021 pour la maladie de Pompe à début tardif, et en Europe (sous le nom de Nexviadyme), il a obtenu l'approbation en 2022 pour la thérapie de remplacement enzymatique à long terme pour la maladie de Pompe à début tardif et infantile.