Le rilzabrutinib de Sanofi désigné "thérapie révolutionnaire" aux États-Unis pour la wAIHA

La société pharmaceutique française Sanofi a reçu des reconnaissances réglementaires importantes pour son médicament rilzabrutinib.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé en février 2026 la désignation de "thérapie révolutionnaire" au rilzabrutinib, commercialisé sous le nom de Wayrilz, pour les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA). Parallèlement, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a désigné le rilzabrutinib comme médicament orphelin pour la même affection.

Ces désignations sont étayées par les données cliniques de l'étude LUMINA 2 en cours. La wAIHA est une maladie auto-immune rare caractérisée par la destruction des globules rouges, pouvant entraîner une anémie, de la fatigue et de graves lésions organiques. Actuellement, il n'existe pas de traitements approuvés ciblant spécifiquement la cause sous-jacente de cette maladie rare.

La désignation de "thérapie révolutionnaire" de la FDA vise à accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des conditions graves ou potentiellement mortelles lorsque des preuves préliminaires indiquent que la thérapie peut offrir une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles. Le statut de médicament orphelin au Japon est accordé aux médicaments destinés à traiter des maladies rares avec des besoins médicaux non satisfaits importants.

Le rilzabrutinib est déjà approuvé aux États-Unis, dans l'UE et aux Émirats arabes unis sous le nom de marque Wayrilz pour le traitement de la thrombocytopénie immunologique (ITP) chez l'adulte. Son utilisation pour la wAIHA est actuellement à l'étude.