Le rilzabrutinib de Sanofi obtient le statut de "thérapie révolutionnaire" aux États-Unis et de "médicament orphelin" au Japon pour la wAIHA
La FDA américaine a désigné le rilzabrutinib de Sanofi comme "thérapie révolutionnaire" pour la polyglobulie auto-immune chaude (wAIHA). Le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a également accordé au médicament le statut de médicament orphelin pour la même indication.
Sanofi a reçu la désignation de "thérapie révolutionnaire" ("breakthrough therapy") de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le rilzabrutinib (Wayrilz), un inhibiteur de Bruton's tyrosine kinase (BTK) oral et réversible en développement. Cette désignation concerne le traitement des patients atteints de polyglobulie auto-immune chaude (wAIHA), une maladie auto-immune rare caractérisée par la destruction prématurée des globules rouges.
Parallèlement, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a accordé au rilzabrutinib le statut de médicament orphelin pour cette même indication. Ces désignations s'appuient sur les données cliniques de l'étude de phase 2b LUMINA 2 en cours, qui a évalué l'efficacité et la sécurité du rilzabrutinib chez des patients atteints de wAIHA. Une étude de phase 3, LUMINA 3, est également en cours, comparant le rilzabrutinib à un placebo.
Actuellement, il n'existe pas de traitement approuvé ciblant spécifiquement les causes sous-jacentes de la wAIHA, une condition qui peut entraîner une anémie, de la fatigue et de graves lésions organiques. La désignation de "thérapie révolutionnaire" par la FDA vise à accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles, lorsque des preuves préliminaires suggèrent une amélioration substantielle par rapport aux options de traitement disponibles. La désignation de médicament orphelin au Japon est attribuée aux traitements destinés à des maladies rares répondant à un besoin médical important non satisfait.
Le rilzabrutinib est déjà approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de la thrombocytopénie immunologique (ITP). Ces nouvelles désignations soulignent l'engagement de Sanofi à faire progresser de nouvelles thérapies pour les maladies rares pour lesquelles les options de traitement sont limitées ou inexistantes.