Sanofi : SAR446268 obtient le statut « Fast Track » de la FDA pour la myotonie congénitale de type 1
La FDA américaine a accordé le statut « Fast Track » à la thérapie génique expérimentale de Sanofi, SAR446268, pour le traitement de la myotonie congénitale de type 1 (DM1). Cette désignation vise à accélérer le développement de traitements pour des maladies graves répondant à des besoins médicaux non satisfaits.
Paris, le 23 septembre 2025 – Sanofi a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » à SAR446268, une thérapie génique expérimentale à administration unique basée sur l'AAV, pour le traitement de la myotonie congénitale de type 1 (DM1).
La DM1 est une maladie génétique rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et une fonte musculaire. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour cette affection. SAR446268 utilise une approche d'interférence ARN (ARNi) vectorisée, conçue pour silencier l'expression du gène DMPK par une seule administration. La thérapie vise à réduire les agrégats d'ARN toxiques responsables des défauts d'épissage dans le tissu musculaire, restaurant potentiellement un épissage normal et améliorant la fonction musculaire.
La thérapie est actuellement évaluée dans une étude de phase 1-2 chez l'homme, testant la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité. Le recrutement des patients devrait débuter d'ici la fin de 2025. Sanofi a précédemment obtenu le statut de médicament orphelin pour SAR446268 aux États-Unis (juillet 2024) et dans l'Union européenne (octobre 2024).
La myotonie congénitale de type 1 affecte environ 1 personne sur 2 300 dans le monde. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive, une myotonie (difficulté à relâcher les muscles) et peut affecter plusieurs systèmes d'organes, y compris le cœur et les poumons. La maladie a un impact significatif sur la qualité de vie des patients.