Sanofi : Le Venglustat atteint les critères principaux d'une étude de phase 3 pour la maladie de Gaucher de type 3

Sanofi a annoncé le 2 février 2026 que son médicament expérimental venglustat a atteint tous les critères principaux et trois des quatre critères secondaires clés de l'étude de phase 3 LEAP2MONO, destinée au traitement de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), une maladie de stockage lysosomale rare caractérisée par des symptômes neurologiques importants.

Le venglustat, un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase administré par voie orale, vise à cibler les aspects neurologiques de la MG3 pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. L'étude a démontré la supériorité du médicament par rapport à la thérapie de remplacement enzymatique (TRE) dans l'atténuation des symptômes neurologiques, tels que mesurés par les échelles d'évaluation SARA et RBANS. Le médicament a également montré une efficacité comparable sur des paramètres non neurologiques, y compris les changements de volume splénique, de volume hépatique et les taux d'hémoglobine.

Sanofi prévoit de déposer des demandes d'autorisation de mise sur le marché mondiales pour le venglustat dans le traitement de la MG3. L'entreprise est engagée de longue date dans la recherche et le traitement des maladies rares. Les résultats de l'étude seront présentés lors du 22e symposium annuel WORLD Symposium.

Le venglustat est également à l'étude pour la maladie de Fabry, une autre maladie lysosomale rare. Cependant, des résultats antérieurs de l'étude de phase 3 PERIDOT pour la maladie de Fabry n'ont pas montré de supériorité claire pour la douleur rapportée par les patients par rapport à la TRE. Une deuxième étude de phase 3, CARAT, pour le traitement de la maladie de Fabry est toujours en cours.

Le profil de sécurité du venglustat a été généralement bien toléré. Les événements indésirables les plus fréquents dans le groupe venglustat comprenaient des maux de tête, des nausées, une augmentation de la rate et de la diarrhée, certains de ces événements étant plus fréquents que dans le groupe comparateur. Sanofi poursuivra le développement et préparera les soumissions réglementaires.