Skyhawk Therapeutics étend son essai sur la maladie de Huntington aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni

Boston, MA – 14 juillet 2026 – Skyhawk Therapeutics, société de biotechnologie en phase clinique, a annoncé l'expansion de son essai clinique pivot de phase 2/3 FALCON-HD pour son candidat-médicament SKY-0515 destiné à la maladie de Huntington. La société a reçu l'approbation réglementaire de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour initier l'essai aux États-Unis, ainsi que l'acceptation des demandes d'essai clinique (CTA) par les autorités réglementaires canadiennes et britanniques.

Cet élargissement ajoute les États-Unis, le Canada et le Royaume-Uni à l'étude mondiale en cours du SKY-0515, une thérapie orale à petites molécules. Auparavant, l'essai avait recruté des participants en Australie et en Nouvelle-Zélande. L'essai implique désormais plus de dix pays et plus de vingt sites, avec plus de 175 patients recrutés pour l'étude sur la maladie de Huntington.

Selon Skyhawk, le SKY-0515, développé à l'aide de la plateforme exclusive SKYSTAR® de la société, a montré des résultats prometteurs dans les données précoces des patients. Douze mois de traitement auraient démontré une réduction de 69 % de la protéine mHTT et une réduction de 26 % de la protéine PMS1. Des améliorations des scores cUHDRS ont également été observées par rapport aux déclins de l'histoire naturelle de la maladie.

La maladie de Huntington est un trouble neurodégénératif héréditaire et rare pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement approuvé capable de ralentir ou d'arrêter sa progression. Le SKY-0515 est conçu pour réduire la production de protéines huntingtines toxiques. La société prévoit également de faire avancer plusieurs autres programmes utilisant sa plateforme SKYSTAR vers le développement clinique d'ici la fin de 2027.