Skyhawk Therapeutics étend son essai clinique sur la maladie de Huntington
Skyhawk Therapeutics a obtenu les autorisations réglementaires pour étendre son essai clinique mondial FALCON-HD pour le SKY-0515 aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni. L'enrôlement des patients débutera désormais dans ces pays.
La société de biotechnologie Skyhawk Therapeutics a annoncé avoir obtenu les autorisations réglementaires nécessaires pour étendre son essai clinique mondial de phase 2/3, FALCON-HD, portant sur le candidat médicament SKY-0515. L'étude inclura désormais les États-Unis, le Canada et le Royaume-Uni, et le recrutement des patients débutera dans ces nouvelles régions.
L'essai FALCON-HD évalue le SKY-0515, une petite molécule orale conçue pour moduler les cibles d'ARN, dans le traitement de la maladie de Huntington. L'étude mondiale compte à présent plus de dix pays et plus de vingt sites, avec plus de 175 patients déjà inclus. Les essais précédents de phase 1/2 ont montré que SKY-0515 entraînait une réduction de 69 % de la protéine mutante HTT et de 26 % de PMS1, ainsi que des améliorations des scores cUHDRS par rapport au niveau de base.
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare et héréditaire pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé capable de ralentir sa progression. SKY-0515 est développé à l'aide de la plateforme propriétaire SKYSTAR de Skyhawk et a démontré une exposition favorable au système nerveux central ainsi qu'une bonne tolérance dans les études préliminaires.
L'entreprise prévoit que le programme FALCON-HD inclura jusqu'à 400 participants supplémentaires sur plus de 40 sites dans le monde. Skyhawk Therapeutics développe également d'autres thérapies pour des maladies neurologiques rares en utilisant sa plateforme, dont plusieurs devraient entrer en développement clinique d'ici la fin de 2027.