Skyhawk Therapeutics étend l'essai clinique de son médicament contre la maladie de Huntington aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni

Skyhawk Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique, a annoncé avoir obtenu les autorisations réglementaires nécessaires pour étendre son essai clinique pivot mondial FALCON-HD (004-ANZ et 004-WW) aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni. La société développe des molécules petites administrées par voie orale pour moduler l'ARN, dans le but de traiter la maladie de Huntington.

L'essai clinique, désormais étendu à plus de dix pays et vingt centres, a déjà permis le recrutement de plus de 175 patients. Les données préliminaires issues des études antérieures indiquent que SKY-0515 est généralement bien toléré et a démontré une réduction significative des niveaux de protéine huntingtine mutante (mHTT), ainsi qu'une diminution de la protéine PMS1 et une amélioration des scores cUHDRS par rapport aux valeurs initiales et à l'évolution naturelle de la maladie.

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare, héréditaire et mortelle qui affecte des dizaines de milliers de personnes dans le monde. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé capable de ralentir ou d'arrêter la progression de la maladie. SKY-0515 est conçu pour réduire les taux de protéine mHTT et PMS1, ciblant ainsi un mécanisme pathologique clé de la maladie.

« Nous sommes ravis de lancer le recrutement de patients pour notre essai clinique pivot sur la maladie de Huntington aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada », a déclaré Sergey Paushkin, directeur de la recherche et du développement chez Skyhawk. Il a ajouté que le médicament, administré sous forme de comprimé quotidien, suscite l'espoir d'une thérapie pratique et potentiellement modificatrice de la maladie pour les patients atteints de la maladie de Huntington.