L'étude Ultomiris n'atteint pas son critère d'évaluation principal dans la HSCT-TMA
Une étude clinique de phase III sur l'Ultomiris (ravulizumab) n'a pas atteint la signification statistique pour son critère d'évaluation principal de survie sans événement chez les patients atteints de microangiopathie thrombotique après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (MGCTH).
AstraZeneca a annoncé que son médicament Ultomiris n'a pas atteint l'objectif principal d'une étude clinique pivot de phase III. L'étude ALXN1210-TMA-313 a évalué Ultomiris chez des adultes et des adolescents de 12 ans et plus souffrant de microangiopathie thrombotique après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (MGCTH).
L'objectif principal de l'étude était de démontrer la survie sans événement jusqu'à 26 semaines par rapport à un placebo. Les résultats globaux ont indiqué qu'Ultomiris (ravulizumab) n'a pas atteint la signification statistique sur ce critère d'évaluation principal, défini comme le temps écoulé entre la randomisation et la survenue d'événements spécifiques.
La MGCTH est une complication grave et rare pouvant survenir après une greffe de cellules souches, entraînant souvent une morbidité et une mortalité importantes. L'absence de bénéfice statistiquement significatif dans cette étude suggère qu'Ultomiris n'a pas apporté d'avantage clair par rapport au placebo pour ce groupe de patients dans la prévention d'événements dans le délai imparti.
Les données complètes et les analyses de l'étude n'ont pas encore été publiées par AstraZeneca, qui prévoit de présenter des résultats détaillés lors de futures réunions scientifiques. Les implications de ces résultats pour le développement futur d'Ultomiris dans l'indication MGCTH sont encore en cours d'évaluation.