Les États-Unis approuvent Wainua d'AstraZeneca et Ionis pour la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à transthyrétine

AstraZeneca et Ionis Pharmaceuticals ont annoncé le 21 décembre 2023 que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Wainua (eplontersen). L'approbation concerne le traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN). Il s'agit de la première approbation réglementaire de Wainua aux États-Unis et le positionne comme la seule option de traitement pour l'ATTRv-PN, administrable par auto-injecteur, pouvant être auto-administrée.

La décision de la FDA s'est basée sur les résultats positifs de l'essai de phase III NEURO-TTRansform. L'étude a démontré que les patients traités avec Wainua ont connu des améliorations constantes et durables de la concentration sérique de transthyrétine (TTR) et de l'atteinte neurologique, mesurées par le score modifié d'atteinte neurologique +7 (mNIS+7). Les critères d'évaluation secondaires importants, y compris la qualité de vie mesurée par le Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN), ont également montré des bénéfices significatifs.

L'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (ATTR-PN) est une maladie progressive et débilitante qui entraîne de graves lésions nerveuses. Sans traitement, elle est généralement mortelle dans les dix ans suivant le diagnostic. Wainua, un médicament à base d'oligonucléotide antisens conjugué à un ligand (LICA), agit en réduisant la production de la protéine TTR à sa source.

AstraZeneca et Ionis co-commercialisent Wainua aux États-Unis et recherchent l'approbation réglementaire en Europe et sur d'autres marchés internationaux. Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'UE, indiquant son potentiel à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies rares. Wainua devrait être disponible aux États-Unis en janvier 2024.