Approbation de l'Ultomiris par la FDA pour le traitement de la néphropathie à IgA
La FDA a accordé une autorisation accélérée au médicament Ultomiris d'AstraZeneca pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie à IgA.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'utilisation de l'Ultomiris (ravulizumab), produit par la filiale Alexion d'AstraZeneca, pour les patients adultes souffrant de néphropathie à immunoglobulines A (NIgA) primaire. Le traitement vise à diminuer la protéinurie chez les patients présentant un risque de progression vers l'insuffisance rénale.
Cette autorisation, délivrée selon une procédure accélérée, s'appuie sur une analyse intermédiaire de l'étude de phase III I CAN. Les résultats ont démontré une réduction de 43,4 % de la protéinurie par rapport à un placebo après 34 semaines de traitement. Toutefois, l'autorité de régulation précise que le bénéfice clinique à long terme sur la préservation de la fonction rénale n'a pas encore été formellement établi, conditionnant ainsi le maintien de cette autorisation à la poursuite des essais cliniques.
La néphropathie à IgA est une pathologie inflammatoire rare qui touche environ 200 000 personnes aux États-Unis. La maladie entraîne des dommages structurels au niveau des reins par l'activation du système du complément. L'Ultomiris est le premier inhibiteur du complément C5 à obtenir cette indication et son administration s'effectue par voie intraveineuse toutes les huit semaines.