Vanda Pharmaceuticals obtient un avis favorable de l'EMA pour la désignation de médicament orphelin d'imsidolimab

Vanda Pharmaceuticals a annoncé le 16 juillet 2026 que le Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable recommandant la désignation de médicament orphelin pour l'imsidolimab, le traitement expérimental de la société, pour la pustulose pustuleuse généralisée (PPG). Il s'agit de la première fois que l'EMA accorde cette désignation pour un traitement de la PPG dans l'Union européenne (UE).

La pustulose pustuleuse généralisée est une maladie inflammatoire grave, chronique et potentiellement mortelle de la peau. Elle est génétiquement et cliniquement distincte du psoriasis en plaques et est causée par une dérégulation de la voie de signalisation de l'interleukine-36 (IL-36). La maladie se caractérise par des éruptions pustuleuses étendues et une inflammation systémique, qui peuvent entraîner de graves complications et une augmentation de la mortalité.

L'imsidolimab est un anticorps humanisé à haute affinité conçu pour inhiber la signalisation du récepteur de l'IL-36. Il s'attaque au déficit de l'antagoniste endogène du récepteur de l'IL-36 couramment observé chez les patients atteints de PPG, ciblant ainsi la cause sous-jacente de la maladie.

La désignation de médicament orphelin est accordée par l'EMA aux médicaments destinés au traitement de maladies rares touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE. Les avantages comprennent une assistance protocolaires, des frais réglementaires réduits et une exclusivité commerciale pendant une période suivant l'approbation.

La société attend également une décision de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant sa demande de licence de produit biologique pour l'imsidolimab pour la PPG, avec une date d'action cible fixée au 12 décembre 2026. Des reconnaissances réglementaires similaires ont précédemment été accordées aux États-Unis et au Japon.