Vivacta Bio obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour une thérapie de l'anémie hémolytique auto-immune

Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd. et Beijing Grit Biotherapeutics Co., Ltd. ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au GT801, le produit principal expérimental de Vivacta Bio, pour le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune (AHAI).

GT801 est une thérapie CAR-T in vivo expérimentale utilisant de l'ARNm délivré par des nanoparticules lipidiques (LNP). Cette approche vise à générer des cellules CAR-T directement dans le corps du patient pour cibler et éliminer les lymphocytes B CD19 positifs. Le traitement est conçu pour simplifier le processus par rapport aux méthodes CAR-T ex vivo traditionnelles, qui impliquent l'isolement, l'expansion et la réinfusion des cellules.

L'AHAI est un trouble auto-immunitaire caractérisé par la destruction des globules rouges par l'organisme. La société indique que certains patients présentent un contrôle insuffisant de la maladie malgré plusieurs lignes de traitement, soulignant le besoin de nouvelles options thérapeutiques.

Les premiers résultats cliniques pour le GT801 se sont révélés prometteurs. Deux patients atteints d'AHAI traités avec le GT801 ont obtenu des réponses complètes, avec une augmentation des niveaux d'hémoglobine et une déplétion des lymphocytes B observées. La désignation de médicament orphelin aux États-Unis offre des incitations, telles que des crédits d'impôt et une exemption des frais de demande d'autorisation de mise sur le marché, pour soutenir le développement ultérieur de la thérapie.