XellSmart publie les résultats de phase I de sa thérapie cellulaire contre Parkinson et termine le recrutement en phase II
XellSmart a présenté les données cliniques de phase I de sa thérapie cellulaire contre la maladie de Parkinson, XS411, et a terminé le recrutement pour un essai de phase II en Chine avec évaluation en aveugle.
Séoul, Corée du Sud et Shanghai – XellSmart, une société biopharmaceutique, a présenté les données cliniques de phase I de son candidat-thérapie cellulaire expérimental, XS411, pour la maladie de Parkinson. Les résultats ont été partagés lors du Congrès International sur la Maladie de Parkinson et les Troubles du Mouvement (MDS).
La société a également annoncé l'achèvement du recrutement des patients pour son essai de phase II multicentrique, randomisé et en groupes parallèles en Chine. Cet essai utilise une conception ouverte avec une évaluation des critères d'évaluation en aveugle.
XS411 est une thérapie cellulaire allogénique comprenant des cellules progénitrices neuronales dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Elle est conçue pour être utilisée sans HLA-appariement spécifique au patient et est administrée avec un régime immunosuppresseur standardisé, dans le but de restaurer la synthèse et le métabolisme de la dopamine.
L'essai de phase I, impliquant neuf participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade modéré à avancé, a démontré des améliorations significatives de la fonction motrice six mois après la transplantation, y compris une augmentation moyenne de plus de cinq heures de temps "ON" par jour. L'essai a atteint ses objectifs primaires de sécurité et de tolérabilité, XS411 étant généralement bien toléré, sans toxicité limitant la dose ni événements indésirables graves rapportés. L'imagerie moléculaire utilisant la TEP au ¹⁸F-DOPA a confirmé une augmentation de la fixation du traceur sur le site de transplantation, indiquant une restauration de la synthèse de la dopamine.