Abbisko Therapeutics rapporterar lovande fas 2-resultat för akondroplasiabehandling

Det kinesiska läkemedelsutvecklingsbolaget Abbisko Therapeutics har offentliggjort lovande preliminära effektivitetsresultat från sin pågående fas 2-kliniska studie av lavengratinib (ABSK061). Läkemedlet undersöks för behandling av akondroplasi, en sällsynt tillväxtstörning i skelettet.

Studiens preliminära resultat indikerar lavengratinibs potential att förbättra kliniska drag associerade med akondroplasi. Mer detaljerad information om studiens specifika resultat och statistisk signifikans förväntas publiceras senare när studien fortskrider och ytterligare data samlas in.

Akondroplasi är den vanligaste formen av kortväxthet hos människor, orsakad av en mutation i genen för fibroblasttillväxtfaktorreceptor 3 (FGFR3). För närvarande är behandlingen av sjukdomen huvudsakligen symtomatisk, och utvecklingen av nya effektiva behandlingar är ett betydande medicinskt behov.

Enligt Abbisko Therapeutics är lavengratinib en selektiv småmolekylär hämmare som specifikt riktar sig mot FGFR3-receptorn. Bolaget fortsätter studien och planerar att publicera ytterligare information allt eftersom studien fortskrider.