Abeona Therapeutics fabriksinspektion avslutades med anmärkningar
FDA:s förlicensinspektion vid Abeona Therapeutics fabrik i Cleveland för pz-cel avslutades med anmärkningar gällande processkontroller. Bolaget har lämnat in sitt svar.
Abeona Therapeutics har presenterat sina ekonomiska resultat för helåret 2023 och gett en uppdatering om bolagets målsättningar. En central nyhet är att USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har genomfört en inspektion vid bolagets produktionsanläggning i Cleveland. Inspektionen relaterade till en ansökan om licens för biologiska läkemedel (BLA) för pz-cel, en behandling för den sällsynta hudsjukdomen recessiv dystrofisk epidermolysis (RDEB).
Inspektionen, som varade i två veckor och involverade fem FDA-inspektörer, avslutades den 1 mars 2024. Under inspektionen identifierades anmärkningar relaterade till processkontroller, vilket resulterade i ett formellt FDA Form 483. Abeona Therapeutics skickade sitt svar till FDA den 15 mars, där man beskriver redan implementerade och pågående åtgärder för att adressera anmärkningarna i enlighet med FDA:s riktlinjer.
Vidare har FDA genomfört inspektioner av kliniska prövningsplatser vid Stanford University School of Medicine och University of Massachusetts Medical School, vilka båda deltog i den pivotala Fas 3 VIITAL-studien som stöder BLA för pz-cel. Inga Form 483-anmärkningar noterades vid dessa inspektioner. FDA:s granskning av Abeonas BLA för pz-cel pågår, med ett förväntat beslutdatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 25 maj 2024.
Bolagets VD Vish Seshadri uttryckte uppskattning för FDA:s samarbetsvilliga genomförande av inspektionen och ser fram emot fortsatt samarbete under den återstående granskningsprocessen. Bolaget förbereder även en kommersiell lansering av pz-cel i USA.