AMO Pharma planerar registreringsstudie för kongenital myotonisk dystrofi typ 1

AMO Pharma förbereder sig för att inleda en registreringsstudie för behandling av kongenital myotonisk dystrofi typ 1 (CDM1). Företaget meddelade den 6 juli 2026 att de har mottagit feedback från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA), Storbritanniens läkemedels- och hälsovårdsmyndighet (MHRA) och Health Canada.

Studiens primära effektmått kommer att vara sjukhusinläggning. Dessutom kommer flera funktionella bedömningar att utvärderas som sekundära effektmått. Ändringarna i studiedesignen gjordes baserat på det vetenskapliga råd som erhållits från myndigheterna.

CDM1 är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar muskelfunktionen och kan orsaka betydande hälsoproblem, inklusive svårigheter med rörlighet och andning. Tidigare läkemedelsutveckling för sjukdomen har stött på utmaningar.

AMO Pharma har tidigare meddelat att de förväntar sig resultat från en fas 2a klinisk studie. Företaget har fokuserat på att utveckla läkemedlet AMO-02, som tros påverka sjukdomens underliggande mekanismer.