AMO Pharma planerar ny klinisk studie för medfödd myotonisk dystrofi

AMO Pharma har meddelat att de planerar en registreringsstudie för sitt läkemedel AMO-02 vid behandling av medfödd myotonisk dystrofi typ 1 (CDM1). Beslutet grundar sig på vetenskaplig rådgivning från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA), Storbritanniens tillsynsmyndighet för läkemedel och hälsovårdsprodukter (MHRA) samt Kanadas hälsomyndighet.

Studien kommer att utvärdera sjukhusinläggning som primärt effektmått, med stöd av flera funktionella bedömningar som sekundära effektmått. Detta tillvägagångssätt återspeglar myndigheternas feedback och syftar till att bekräfta läkemedlets effekt på ett kliniskt relevant sätt för patienterna.

Medfödd myotonisk dystrofi typ 1 är en sällsynt, ärftlig muskelsjukdom som påverkar musklernas förmåga att dra sig samman och slappna av. Sjukdomen kan leda till allvarliga andnings- och sväljsvårigheter samt utvecklingsförseningar.

I mars 2024 genomförde AMO Pharma samråd med myndigheterna angående utvecklingsprogrammet för AMO-02. Syftet med samråden var att säkerställa att den kommande registreringsstudien uppfyller regulatoriska krav för en effektiv och säker läkemedelsutveckling.

Bolaget förväntar sig att förbereda och inleda studien inom kort. Resultaten från denna studie kommer att vara avgörande för en eventuell godkännandeprocess för AMO-02 som behandling för CDM1-patienter.