Arthex Biotech rapporterar förbättringar i hjärnfunktion hos DM1-modell

Valencia, Spanien – Arthex Biotech, ett bioteknikföretag i klinisk fas, har publicerat nya prekliniska data som visar centralnervösa effekter av dess investigativa behandling ATX-01 för Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1). Studien ger de första vetenskapliga bevisen för en koppling mellan molekylär korrigering i hjärnan och funktionella beteendeförbättringar hos en DM1-djurmodell.

DM1 är en försvagande neuromuskulär sjukdom som påverkar både muskler och hjärna, vilket leder till kognitiv funktionsnedsättning och beteendeförändringar. De flesta terapeutiska metoder har historiskt haft svårt att nå centrala nervsystemet (CNS). Arthex's antimiR-23b-terapi, utvecklad på deras BOOST-ON™-plattform, visade sig kunna korsa blod-hjärnbarriären och adressera sjukdomens biologi i hjärnan.

I prekliniska studier minskade ATX-01 toxiska DMPK-transkript i hjärnan och ökade nivåerna av MBNL1/2-proteiner, vilket korrigerade sjukdomsbiologin. Viktigt är att detta resulterade i en normalisering av beteendestörningar, såsom utforskande aktivitet, i djurmodellen. Inga signifikanta toxiciteter eller neuroinflammation observerades.

Fynden tyder på potentialen för en sjukdomsmodifierande strategi som riktar sig mot både de muskulära och neurologiska aspekterna av DM1. "Detta representerar ett stort steg framåt för DM1-området", sa Beatriz Llamusí, medgrundare och vetenskaplig chef på Arthex Biotech. "För första gången ser vi en tydlig koppling mellan förbättring av molekylära förändringar i hjärnan och meningsfulla funktionella förbättringar."

Arthex Biotech fortsätter att utveckla ATX-01 genom sin ArthemiR-studie och syftar till att leverera meningsfulla fördelar för patienter med DM1 över hela sjukdomsspektrumet. Företaget samarbetar nära med tillsynsmyndigheter, kliniska utredare och patientorganisationer för att påskynda framstegen.